人類首例CRISPR臨床試驗(yàn)

下個(gè)月,來(lái)自四川大學(xué)華西醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)將針對(duì)肺癌患者進(jìn)行全球首例CRISPR臨床試驗(yàn)。

對(duì)于用放射、化療等其他治療方式仍無(wú)效果的患者,經(jīng)過(guò)篩選,將參與此次CRISPR試驗(yàn)。

科學(xué)家計(jì)劃從患者身上提取T細(xì)胞,采用CRISPR-Cas9技術(shù)編輯出PD-1基因。PD-1將調(diào)節(jié)T細(xì)胞的免疫反應(yīng),防止它們攻擊健康細(xì)胞。該團(tuán)隊(duì)將對(duì)實(shí)驗(yàn)室中的樣品進(jìn)行培育改造,通過(guò)患者的體內(nèi)循環(huán),鎖定腫瘤位置,抗擊癌癥。

成都的一家生物技術(shù)公司將會(huì)對(duì)細(xì)胞進(jìn)行提前驗(yàn)證,隨后重新引入患者體內(nèi),為確保編輯出基因只有PD-1。

質(zhì)疑不斷

業(yè)內(nèi)仍有研究人員對(duì)該技術(shù)持保留看法,如蒂莫西·陳,一名來(lái)自紐約紀(jì)念斯隆·凱特琳癌癥中心的免疫治療研究員。

陳表示,他擔(dān)心細(xì)胞可能會(huì)激活過(guò)多的免疫反應(yīng),從而影響健康的體內(nèi)組織。他建議直接從腫瘤中提取T細(xì)胞,但中國(guó)科學(xué)家說(shuō),患者的肺癌腫瘤是不易接近的。

為安全起見(jiàn),參與此次試驗(yàn)的中國(guó)研究團(tuán)隊(duì)將只有10人,團(tuán)隊(duì)只對(duì)一位患者慢速增加劑量,由此可密切監(jiān)測(cè)出試驗(yàn)結(jié)果,并尋找副作用。

中國(guó)科學(xué)家也將成為首次使用CRISPR技術(shù)編輯人類胚胎,從而修復(fù)致命的血液病癥,但目前只對(duì)一部分胚胎奏效。

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zhangnn

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